双重稳健估计与 AIPW

上一章用倾向得分做了匹配和加权。无论是 PSM 还是 IPW，核心逻辑都是绕开结果模型，用处理模型去平衡协变量分布，然后在平衡后的伪总体中直接比较结局。第 4 章的 G 计算走的是另一条路：依赖结果模型预测反事实，完全不碰处理模型。两种策略各自依赖一个模型正确，这个模型对则估计一致，错则偏差无法消除，样本量再大也没用。

在真实数据中，没有人能确定自己的模型是对的。结果模型可能遗漏了交互项或非线性关系，处理模型的 logistic 回归也可能没有捕捉到医生决策的全部逻辑。本章介绍的增强逆概率加权，英文称 Augmented Inverse Probability Weighting，简称 AIPW，同时建两个模型，让它们互相补位。只要其中一个对，最终估计就是一致的。这个性质叫双重稳健性，英文称 double robustness。G 计算只依赖结局模型，IPW 只依赖处理模型，AIPW 同时用上两个模型，只要有一个设定正确，估计就一致。

6.1 单一模型的系统性风险

回顾前两章的核心结论。G 计算在 RHC 数据上给出的边际风险差是 0.052，意思是如果所有 5735 名患者都接受 RHC，180 天死亡率比都不接受高 5.2 个百分点。这个数字的可靠性完全取决于结果模型 $E[Y \mid A, L]$ 的设定。如果 APACHE 评分对死亡率的影响存在阈值效应而我们只放了线性项，G 计算的预测就会系统性偏离真实值，风险差的估计也随之偏移。

IPW 走了相反的路线。它不关心结局怎么建模，只关心倾向得分模型 $e(L) = P(A=1 \mid L)$ 是否正确。上一章的 IPW 估计给出风险差约 0.055，标准误比 G 计算大，原因是倾向得分接近 0 或 1 的个体权重很大，把方差拽高了。更严重的问题是，如果倾向得分模型遗漏了某个关键的混杂变量或者函数形式写错了，加权后的伪总体并没有真正平衡协变量，估计仍然有偏。

两种方法面临的困境相同：研究者必须依赖两个模型中的一个，却无法确认所依赖的那个是否正确。AIPW 的设计动机就是绕开这个困境。

6.2 AIPW 估计量的三个组成部分

AIPW 的估计量看起来比 G 计算和 IPW 都复杂，但拆开来看，它就是把两种方法用一个特定的公式组合在一起。在给出公式之前，先明确记号：$\hat{m}_1(L_i)$ 是结果模型预测的”如果第 $i$ 个人接受处理，死亡概率是多少”，$\hat{m}_0(L_i)$ 是”如果不接受处理，死亡概率是多少”，$\hat{e}(L_i)$ 是倾向得分。

AIPW 的想法很简单：先用结果模型做一个粗略预测，然后用倾向得分来纠正这个预测的偏差。假设结果模型预测某位患者的死亡概率是 60%，但他实际死了，这意味着结果模型漏掉了 40% 的残差。倾向得分决定了纠正这个残差的”力度”：如果这位患者接受处理的概率是 0.5，残差就要乘以 $1/0.5 = 2$，放大两倍；如果接受处理的概率是 0.8，残差只需乘以 $1/0.8 = 1.25$，放大幅度更小。结果模型越准，需要纠正的残差越小；倾向得分越准，纠正的方向和力度越对。两者配合，就是 AIPW 的核心机制。

这个公式有三个部分，下面分别说明每一项为什么存在。

6.2.1 部分 A：结果模型的主估计

部分 A 即 $\hat{m}_1(L_i) - \hat{m}_0(L_i)$ 就是 G 计算的点估计：用结果模型预测每个人在两种反事实状态下的结局，取差值。它存在的理由是提供一个基础答案。如果结果模型完全正确，A 本身就足以给出无偏的 ATE 估计，B 和 C 的期望值为零，不起作用。

用一个具体患者来理解：某位 APACHE 评分 60 的患者，结果模型预测他接受 RHC 后死亡概率 0.75，不接受时 0.65。A 项对这位患者的贡献就是 $0.75 - 0.65 = 0.10$。如果结果模型的预测是准确的，这个 0.10 就是他的个体处理效应估计，不需要任何校正。

6.2.2 部分 B：处理组的残差校正

部分 B 即 $\frac{A_i}{\hat{e}(L_i)}[Y_i - \hat{m}_1(L_i)]$ 只对处理组的个体有值，它存在的理由是修补结果模型在处理组方向上的预测偏差。$A_i = 1$ 时，它计算的是”这个人的实际结局 $Y_i$ 与结果模型预测值 $\hat{m}_1(L_i)$ 之间的残差”，再除以倾向得分 $\hat{e}(L_i)$。残差的含义是结果模型预测偏了多少。如果结果模型完美，残差期望为零，B 项不贡献任何东西。如果结果模型偏了，B 项就利用倾向得分权重来校正这个偏差。

继续上面那位患者的例子。假设他实际接受了 RHC 并且死了，$Y_i = 1$，但结果模型只预测了 0.75 的死亡概率，残差为 $1 - 0.75 = 0.25$。如果他的倾向得分是 0.5，B 项就是 $0.25 / 0.5 = 0.50$，把这 0.25 的预测偏差放大后补回去。倾向得分越低，说明这位患者接受 RHC 的概率越小，他作为处理组成员的”代表性”越强，校正力度就越大。

6.2.3 部分 C：对照组的残差校正

部分 C 即 $\frac{1-A_i}{1-\hat{e}(L_i)}[Y_i - \hat{m}_0(L_i)]$ 的逻辑与 B 对称，它存在的理由是修补结果模型在对照组方向上的预测偏差。$A_i = 0$ 时，它用对照组的实际结局与 $\hat{m}_0(L_i)$ 的残差，除以 $1 - \hat{e}(L_i)$，校正结果模型在对照组方向上的偏差。

假设另一位患者没有接受 RHC，实际存活了，$Y_i = 0$，结果模型预测不接受时死亡概率 0.65，残差为 $0 - 0.65 = -0.65$。如果倾向得分是 0.5，C 项就是 $-0.65 / 0.5 = -1.30$。负号表示结果模型高估了对照组的死亡概率，校正方向是往下拉。

6.2.4 三部分的协作

把三部分合在一起看：A 是结果模型的主估计，B 和 C 是 IPW 风格的残差校正项。如果结果模型对，B 和 C 的期望为零，不干扰 A；如果结果模型错但倾向得分对，B 和 C 恰好能把 A 的偏差抵消掉。这就是双重稳健性的直觉来源。

6.3 双重稳健性：交叉消除的数学机制

双重稳健性背后有清晰的数学逻辑。先用一个数字例子来看。假设结果模型偏了 2%，处理模型偏了 3%。如果偏差是加法叠加的，总偏差就是 $2\% + 3\% = 5\%$。但 AIPW 的偏差大约是 $2\% \times 3\% = 0.06\%$，远小于单独用任何一个模型。乘积结构带来的效果是：只要其中一个模型的偏差接近零，乘积就接近零。

核心在于 AIPW 估计量的偏差项正是两个模型误差的乘积。用符号写出来：AIPW 的偏差正比于

其中 $e(L)$ 和 $m(L)$ 分别是真实的倾向得分和真实的结果条件期望。如果倾向得分模型正确，$\hat{e}(L) - e(L) = 0$，乘积为零，偏差消失，无论结果模型偏了多少。反过来，如果结果模型正确，$\hat{m}(L) - m(L) = 0$，乘积同样为零。只有两个模型同时错误，偏差才会存活。

用一个具体的数字例子来看。假设有一个 APACHE 评分为 60 的患者，真实的条件死亡概率是 0.80，而我们的结果模型预测为 0.70，偏了 0.10。如果这个患者的真实倾向得分是 0.50 而我们的处理模型也估成了 0.50，那么 B 项中的 IPW 权重 $1/\hat{e} = 2$ 恰好把残差 $(Y_i - 0.70)$ 按正确的比例放大，校正了结果模型 0.10 的偏差。

倾向得分对了，权重分配就对了，即使结果模型的预测有系统性偏差，加权校正后的估计仍然是无偏的。

反过来，假设倾向得分模型估偏了，把 0.50 估成了 0.30，但结果模型完美预测了 0.80。此时 B 项中的残差 $Y_i - \hat{m}_1 = Y_i - 0.80$ 的条件期望为零，无论 IPW 权重是 $1/0.30$ 还是 $1/0.50$，乘上一个期望为零的残差，结果还是零。A 项本身就给出正确答案，B 和 C 只是在加减零。

渐近无偏用通俗的话说就是：当样本量足够大时，AIPW 的估计会越来越接近真实的 ATE，不会系统性地偏高或偏低。这个保证只需要两个模型中有一个是对的。在 RHC 数据中，即使我们的 logistic 回归结果模型遗漏了某些交互项，只要倾向得分模型对医生决策逻辑的近似是合理的，AIPW 的估计仍然会随着样本量增大而逼近真值。

当两个模型同时正确时，AIPW 还有一个额外的好处：它达到半参数效率界，即在所有正则的渐近线性估计量中方差最小。在只有一个模型正确的情况下，AIPW 的方差不一定是最小的，但它至少保证了一致性。当两个模型都对时，AIPW 不仅无偏，而且方差达到了理论下界，比单独的 G 计算或 IPW 更精确。AIPW 在两个模型都对时不牺牲效率，在只有一个对时仍保证一致性。

6.4 手动实现：在 RHC 数据上构造 AIPW

本章继续使用第 1 章介绍的 RHC 数据集 $n = 5735$。下面的代码从头开始，分四步完成 AIPW 的手动实现：拟合结果模型、拟合倾向得分模型、预测反事实、组装 AIPW 估计量。手动实现的目的是让读者看清 AIPW 公式里每一项对应的代码操作，后续章节会用 R 包简化这个过程。

set.seed(2026)
library(tidyverse)

d <- read_csv(here::here("data", "rhc.csv"), show_col_types = FALSE) |>
  mutate(death180_bin = if_else(death180 == "Yes", 1L, 0L),
         sex_bin      = if_else(sex == "Male", 1L, 0L),
         cancer_bin   = if_else(cancer == "No", 0L, 1L))

covs <- c("age", "sex_bin", "cancer_bin", "cardiovascular",
          "congestive_hf", "dementia", "psychiatric", "pulmonary",
          "renal", "hepatic", "gi_bleed", "tumor",
          "immunosupperssion", "transfer_hx", "mi",
          "apache_score", "glasgow_coma_score", "blood_pressure",
          "heart_rate", "respiratory_rate", "temperature",
          "albumin", "creatinine", "bilirubin", "wbc",
          "hematocrit", "das_index", "weight")

# 第一根绳：结果模型——预测 Y 在 A 和 L 条件下的期望
out_mod <- glm(death180_bin ~ rhc + .,
               data = d |> select(death180_bin, rhc, all_of(covs)),
               family = binomial)

# 第二根绳：处理模型——预测谁更可能接受 RHC
ps_mod <- glm(rhc ~ .,
              data = d |> select(rhc, all_of(covs)),
              family = binomial)
d$ps <- predict(ps_mod, type = "response")

# 反事实预测：让每个人分别"接受"和"不接受" RHC
d1 <- d0 <- d
d1$rhc <- 1; d0$rhc <- 0
d$m1 <- predict(out_mod, newdata = d1, type = "response")
d$m0 <- predict(out_mod, newdata = d0, type = "response")

# 组装 AIPW：三个部分逐项计算
d$aipw_score <- with(d, {
  (m1 - m0) +                                  # A: G 计算部分
    rhc / ps * (death180_bin - m1) -            # B: 处理组校正
    (1 - rhc) / (1 - ps) * (death180_bin - m0)  # C: 对照组校正
})

ate_aipw <- mean(d$aipw_score)
se_aipw  <- sd(d$aipw_score) / sqrt(nrow(d))
cat("ATE:", round(ate_aipw, 4),
    " SE:", round(se_aipw, 4),
    " 95% CI: [", round(ate_aipw - 1.96*se_aipw, 4),
    ",", round(ate_aipw + 1.96*se_aipw, 4), "]\n")

完整代码见 code/chap06.R 。AIPW 估计的边际风险差为 0.044，标准误 0.014，95% CI 为 $[0.017, 0.072]$。置信区间不包含零，$p < 0.05$，表明在控制了 28 个协变量之后，接受 RHC 的患者 180 天死亡率仍然比不接受者高约 4.4 个百分点。

把 AIPW 的三个组成部分拆开来看：A 项，即 G 计算部分，贡献了 0.052 的风险差，这和第 4 章单独用 G 计算得到的结果一致。B 项，处理组的 IPW 校正，贡献了 $-0.008$，方向为负，意味着结果模型对处理组的死亡概率略有高估，IPW 校正把估计往下拉了一点。C 项，对照组的 IPW 校正，几乎为零。三项加起来 $0.052 + (-0.008) - 0.000 = 0.044$。

AIPW 的标准误 0.014 比 IPW 略小，比 G 计算的 bootstrap 标准误也更窄。这正是双重稳健估计量在两个模型都大致正确时的效率优势。

下图展示了 5735 名患者各自的 AIPW 得分分布。每个人的 AIPW 得分就是公式中求和号内的那个值，它可以看作”这个人对整体 ATE 估计的贡献”。ATE 就是所有人得分的均值。

6.5 三种方法的横向对比

现在我们有了三种方法在同一份数据上的估计，可以放在一起比较了。

三个估计的方向一致：RHC 增加了 180 天死亡率，风险差在 3—5 个百分点之间。但它们之间的差异包含有用的诊断信息。G 计算给出的 0.052 最高，IPW 的 0.032 最低，AIPW 的 0.044 落在两者之间。这个模式是有道理的：AIPW 本质上是用 IPW 校正项去修正 G 计算的初始估计，B 项为负说明 G 计算略有高估，AIPW 把它往下拉了约 0.008 个百分点。

IPW 的置信区间最宽，下界几乎触及零，这是因为倾向得分接近 0 或 1 的个体放大了方差。AIPW 的置信区间比 IPW 窄了三分之一，同时也比 G 计算的 bootstrap 区间更精确。下图直观展示了这个比较。

AIPW 的理论基础可以追溯到 Robins、Rotnitzky 和 Zhao 1994 年关于半参数效率理论的开创性工作。他们系统研究了”如果一个估计量依赖辅助模型，当辅助模型错误时会发生什么”的问题，并发现了一类具有双重稳健性的估计量。但 AIPW 的理论优势在当时很难体现，因为 1990 年代的因果分析几乎全部使用参数模型。如果结果模型用逻辑回归、处理模型也用逻辑回归，两个模型同时设错的概率和只设错一个差不多，双重稳健的”保险”价值有限。

AIPW 真正获得广泛关注要等到两个转折点。Bang 和 Robins 在 2005 年用 Monte Carlo 模拟清楚地展示了双重稳健性在有限样本中的表现，让实务工作者看到了它的实际收益。而 2010 年代机器学习进入因果推断之后，结果模型和处理模型可以分别用随机森林、Lasso、神经网络等灵活方法来拟合，“至少一个对”的概率比两个 logistic 回归的组合大幅提高。AIPW 在 Funk 等人 2011 年的流行病学实操指南中被推荐为标准方法之后，逐渐成为临床和公共卫生领域观察性研究的默认选择。

6.6 AIPW 何时失灵

双重稳健性给了 AIPW 额外的保护层，但它有自己的失效边界。

最明显的失效场景是两个模型同时错误。如果结果模型遗漏了关键的交互项，同时倾向得分模型也遗漏了相同方向的混杂变量，AIPW 的偏差项 $E[(\hat{e} - e)(\hat{m} - m)]$ 不再为零。更严重的是，两个模型的误差如果在同一方向上相关，偏差可能比单独使用任一方法更大。双重稳健保证的是”只要一个对就一致”，它不保证两个都错时估计仍然无偏。

极端倾向得分是 AIPW 的另一个薄弱环节。虽然 AIPW 对极端权重的敏感性低于纯 IPW，因为 B 和 C 项乘的是残差而非原始结局，但当 $\hat{e}(L)$ 非常接近 0 或 1 时，权重 $1/\hat{e}$ 或 $1/(1-\hat{e})$ 仍然会放大个别观测的残差，让方差膨胀。在 RHC 数据中，最小的倾向得分为 0.024，对应的权重约为 42，这意味着一个对照组个体的残差被放大了 42 倍。虽然只有 29 个样本的倾向得分低于 0.05，但它们对整体标准误的贡献不可忽略。常见的处理方式是对倾向得分做截断，把低于 0.025 或高于 0.975 的值拉回边界，代价是引入少量偏差但换来方差的显著下降。

AIPW 在有限样本中的另一个问题是它可能给出超出参数空间的估计。比如二分类结局的风险差理论上应该在 $[-1, 1]$ 之间，但 AIPW 的线性组合没有内置这个约束。在样本量小或倾向得分极端的数据中，AIPW 可能估出 $-1.2$ 或 $1.3$ 这样不合理的值。第 7 章介绍的 TMLE 通过目标化的最大似然更新步骤解决了这个问题，把估计拉回到合规空间内。

6.7 方法卡与累积对比表

四种方法在方向上完全一致：RHC 增加了 ICU 患者的 180 天死亡率。回归调整报告的是 OR 尺度，与后续方法的风险差尺度不直接可比，但 OR > 1 和 RD > 0 传递的结论相同。G 计算、IPW 和 AIPW 三个风险差估计都落在 3—5 个百分点之间。AIPW 的估计位于 G 计算和 IPW 之间，置信区间最为紧凑。这种跨方法的一致性增强了我们对因果结论的信心：RHC 的不利效应不太可能是某种特定方法的假象。

下一章将引入机器学习来增强 AIPW 的两个子模型。用 Super Learner 集成多种算法拟合结果模型和倾向得分模型，可以降低函数形式错误的风险，让双重稳健性的”保险”更加可靠。同时还会介绍 TMLE 和 DML，它们是 AIPW 在不同学术传统下的延伸和改进。

6.8 本章知识地图